Con il tuo 5X1000 sostieni la ricerca scientifica contro la Leucemia Acuta Mieloide e i tumori del sangue

Negli ultimi anni la ricerca ha portato allo sviluppo di un farmaco rivoluzionario dal punto di vista biologico, il Venetoclax, capace di regolare il meccanismo che indica alla cellula tumorale se, e quando, morire. La Fondazione GIMEMA, anche grazie ai fondi del 5x1000 AIL, si è immediatamente adoperata per organizzare uno studio clinico che valuta l’utilizzo di questo farmaco in associazione a chemioterapia nella cura della Leucemia Acuta Mieloide. Abbiamo intervistato Giovanni Marconi, medico presso l’Istituto di Ematologia e Oncologia Medica "Lorenzo e Ariosto Seràgnoli” dell’Università di Bologna e coordinatore dello studio AML1718, il cui ideatore e sperimentatore principale è il Prof. Giovanni Martinelli dell’Istituto Scientifico Romagnolo Per Lo Studio E La Cura Dei Tumori (I.R.S.T.) di Meldola

Per questa patologia esistono terapie ottime ma che presentano diversi limiti, dovuti anche alla complessità genetica della malattia. Ad oggi una parte dei pazienti non ottiene una remissione completa con la prima linea di terapia standard e, anche dopo una prima risposta positiva, i malati hanno un discreto rischio di incorrere in recidive. È proprio per dare una risposta a questi casi più difficili che stiamo lavorando. Il mondo della ricerca in generale e il GIMEMA in particolare, stanno concentrando molti sforzi sullo studio della LAM con l’intento di individuare un approccio terapeutico più efficace in termini di risultati, di durata della risposta e che abbia anche minore impatto sulla qualità di vita dei pazienti.

Il Venetoclax inibisce una proteina, bcl2, presente nella maggior parte delle cellule leucemiche e che è essenziale per la loro sopravvivenza. La proteina bcl2 puó proteggere le cellule della leucemia dall’effetto della chemioterapia, mantenendole vive e favorendo la resistenza alla chemioterapia e la persistenza di un residuo di malattia da cui originano le ricadute. Il Venetoclax nasce per combattere la Leucemia Linfatica Cronica, sia come agente singolo che in combinazione con gli anticorpi monoclonali, quasi contemporaneamente viene applicato anche nella terapia della LAM dell’anziano in combinazione con altre terapie, registrando ottimi risultati. Proprio in virtù di questi promettenti riscontri, abbiamo deciso di sperimentare il farmaco anche nella LAM del paziente giovane in combinazione con la chemioterapia.

I risultati preliminari sono stati presentati a giugno al congresso europeo di ematologia e parlano di una combinazione di farmaci molto sicura, che ha un buon profilo di tossicità nei malati su cui è stato testato. Prima di passare ad una sperimentazione su un grande numero di pazienti, infatti, abbiamo deciso di testare per oltre un anno la sicurezza dell’associazione Venetoclax e chemioterapia su un piccolo numero di pazienti. Questa prima fase è stata superata con grandissimo successo perché la combinazione di farmaci non ha causato tossicità superiori a quelle attese e tipiche della normale chemioterapia. I risultati di efficacia, invece, sono meno valutabili perché lo studio ha coinvolto fino ad ora un numero limitati di pazienti, anche se la maggior parte dei partecipanti allo studio ha ottenuto una remissione completa dopo la prima terapia, e questo è di ottimo auspicio. I prossimi step prevedono quindi il coinvolgimento di oltre 120 pazienti in 15 centri ematologici italiani sperando di confermare i risultati di efficacia fin qui ottenuti. Ovviamente per arrivare alla prescrizione fuori da studi clinici del farmaco in associazione con la chemioterapia ci vorranno tempo e ulteriori risultati, perché la medicina basata sull’evidenza necessita di notevoli sforzi e di enorme accuratezza per completare il suo percorso. Per questo è necessario continuare a sostenere la ricerca donando il 5x1000, per trovare cure sempre più efficaci e costruire il futuro dei pazienti ematologici.