Giornata Mondiale sulle malattia rare: un nuovo studio sostenuto da AIL
Il 29 febbraio, nella Giornata Mondiale delle Malattie Rare, AIL ribadisce il suo impegno a favore della Ricerca: l’Associazione contribuirà a finanziare uno studio della durata di due anni su una rara neoplasia del sangue, la Macroglobulinemia di Waldenström. A rendere possibile questo importante investimento è la generosità di una coppia di donatori, che hanno deciso di devolvere i 50 mila euro della loro lista di nozze ad un progetto di ricerca. Per scoprire le finalità e il valore innovativo dello studio, abbiamo intervistato il Responsabile Scientifico, il Dottor Aldo M. Roccaro.
STUDIO DELL’ATTIVITÀ ANTI-TUMORALE DEL NUOVO INIBITORE DI CDK9 NELLA MACROGLOBULINEMIA DI WALDENSTROM
Il 29 febbraio 2024, il giorno più raro dell'anno, si celebra un importante appuntamento: la Giornata mondiale delle malattie rare. in questo giorno AIL vuole ribadire la sua vicinanza a tutti i pazienti e a tutte le famiglie e lanciare un messaggio importate: raro non significa invisibile.
In questa giornata parliamo appunto di ricerca, che è la risposta più efficace per chi si trova a gestire una patologia poco comune e che ancora non ha una cura definitiva. Infatti, AIL contribuirà a finanziare uno studio della durata di due anni su una rara neoplasia del sangue, la Macroglobulinemia di Waldenström, che rappresenta l’1-2% dei tumori del sangue e colpisce 3 persone ogni milione di abitanti. A rendere possibile questo importante investimento è la generosità di una coppia di donatori, che hanno deciso di devolvere i 50 mila euro della loro lista di nozze ad un progetto di ricerca, scegliendo come destinatario il territorio di Brescia. Grazie al supporto della sezione AIL Brescia, è stata individuato un progetto da condursi presso il Laboratorio di Ricerca C.R.E.A. dell’ASST Spedali Civili di Brescia (Bs). Per scoprire le finalità e il valore innovativo dello studio, abbiamo intervistato il Responsabile Scientifico, il Dottor Aldo M. Roccaro.
Dottor Roccaro, che tipo di neoplasia ematologica è la Macroglobulinemia di Waldenström e perché è importante sviluppare nuovi studi su questa patologia?
La Macroglobulinemia di Waldenström viene classificata dall’Organizzazione Mondiale della Sanità come un linfoma a cellule B, ovvero una neoplasia caratterizzata dalla crescita incontrollata, prevalentemente a livello del midollo osseo, di un tipo ben definito di cellule del sistema immunitario, note come linfociti-B, responsabili della produzione, in grandi quantità, di Immunoglobuline di tipo M.
La Macroglobulinemia di Waldenström ha un decorso indolente, ovvero a lenta progressione, e i farmaci disponibili sono efficaci, permettendo di ottenere un buon controllo della malattia. Ad oggi, tuttavia, i trattamenti disponibili non consentono una guarigione definitiva e la patologia nel tempo presenta fenomeni di resistanza alle terapie intraprese. Di qui la necessità di disporre, come clinici, di un armamentario terapeutico sempre maggiore. È quindi fondamentale andare ad indagare l’attività antitumorale di nuovi farmaci che potrebbero essere impiegati in futuro per il trattamento di questa rara patologia.
Ci parli degli obiettivi dello studio sull’attività antitumorale del nuovo inibitore di CDK9 nel contesto della Waldenström.
L’obiettivo primario dello studio è quello di dimostrare l’attività antitumorale di un nuovo farmaco che inibisce una proteina, chiamata CDK9, attraverso diverse tipologie di esperimenti, in vitro e in vivo. Verranno dunque impiegate cellule tumorali di Waldenström per studiare i meccanismi grazie ai quali l’inibitore di CDK9 può impedire la proliferazione delle cellule tumorali. Verranno anche studiati gli effetti della molecola sulle cosiddette cellule del microambiente tumorale, ovvero, l’insieme di cellule “non tumorali” che circondano e nutrono le cellule di Waldenström. Così facendo si potrà valutare il potenziale effetto del farmaco nell’”affamare” il tumore.
Un’altra parte del progetto mirerà ad individuare, attraverso il sequenziamento di RNA a singola cellula, i geni e le proteine che vengono modulate dal farmaco inibitore di CDK9 per studiare, appunto, quali sono i meccanismi alla base dell’attività antitumorale indotta.
La speranza è che in futuro le conoscenze acquisite possano aiutare a comprendere a fondo i meccanismi anti-tumorali del farmaco inibitore di CDK9, famaco che potrebbe essere utilizzato per il trattamento dei pazienti con Waldenström, nel contesto di clinici controllati.
Perché è importante che le associazioni e i privati non facciano mai mancare il loro impegno a favore della ricerca?
L’apporto delle associazioni e dei donatori è fondamentale, soprattutto nel campo della ricerca traslazionale, che ha come obiettivo quello di trasformare in applicazioni cliniche i risultati della ricerca di base. È importante che sempre più strutture possano contare sulla possibilità di autofinanziarsi e creare sempre maggiori possibilità terapeutiche, soprattutto per quelle patologie che ad oggi non hanno una cura definitiva.
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