Pazienti con mieloma multiplo non candidabili al trapianto: lo studio clinico di fase 3 BENEFIT
Sebbene vi siano trattamenti consolidati per i pazienti, molti di essi non sono eleggibili per il trapianto di cellule staminali a causa di età avanzata o condizioni di salute fragili. Lo studio clinico francese di fase 3 BENEFIT ha confrontato una terapia combinata costituita da isatuximab, lenalidomide, desametasone e bortezomib (Isa-VRd) con una terapia più semplice a base di isatuximab, lenalidomide e desametasone (Isa-Rd). L’obiettivo era valutare se la combinazione più complessa (Isa-VRd) possa offrire vantaggi rispetto alla terapia standard (Isa-Rd) nei pazienti con mieloma multiplo non candidati al trapianto.
Lo studio BENEFIT, i risulati
Lo studio di Fase 3 BENEFIT, ha coinvolto 270 pazienti con mieloma multiplo non eleggibili al trapianto, assegnati in modo casuale a due gruppi. Un gruppo ha ricevuto la terapia con Isa-VRd, mentre l’altro gruppo ha ricevuto solo Isa-Rd. Entrambi i gruppi sono stati monitorati per valutare la sopravvivenza senza progressione della malattia, la risposta al trattamento e la sicurezza. La combinazione Isa-VRd ha mostrato un tasso di negatività della malattia minima residua (MRD) più alto rispetto a Isa-Rd, il che significa che più pazienti trattati con Isa-VRd hanno raggiunto uno stato in cui non erano rilevabili cellule tumorali nel midollo osseo. Anche il tasso di risposta completa o migliore è stato più alto nel gruppo Isa-VRd, con il 58% dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa, rispetto al 31% nel gruppo Isa-Rd.
Gli eventi avversi più comuni in entrambi i gruppi comprendevano neutropenia (riduzione dei globuli bianchi), diarrea, infezioni e neuropatia periferica. Il gruppo Isa-VRd ha avuto una maggiore incidenza di neuropatia periferica rispetto al gruppo Isa-Rd (52% contro 28%), probabilmente a causa dell’uso di Bortezomib, un farmaco noto per causare danni ai nervi. E si sono registrati più casi di trombocitopenia (bassa conta delle piastrine) nel gruppo Isa-VRd rispetto al gruppo Isa-Rd. Tuttavia, gli effetti collaterali sono stati in linea con quanto atteso per questi trattamenti.
I risultati dello studio suggeriscono che la combinazione Isa-VRd potrebbe offrire un vantaggio significativo rispetto alla combinazione Isa-Rd nei pazienti con mieloma multiplo non eleggibili al trapianto. I pazienti nel gruppo Isa-VRd hanno mostrato tassi più elevati di risposta completa e di negatività della malattia minima residua, suggerendo che tale combinazione potrebbe essere più efficace nel trattare il mieloma multiplo. L’aggiunta di bortezomib ha però aumentato l’incidenza di alcuni effetti collaterali, in particolare la neuropatia periferica, che possono peggiorare la qualità della vita dei pazienti. Pertanto, è necessario un attento monitoraggio degli effetti collaterali durante il trattamento, e potrebbe essere utile valutare strategie per mitigare la tossicità del farmaco.
Questo studio fornisce nuove evidenze a supporto dell’uso della terapia Isa-VRd nei pazienti con mieloma multiplo non eleggibili al trapianto, specialmente per quelli con una malattia avanzata che richiedono un trattamento più aggressivo. La combinazione Isa-VRd potrebbe diventare una nuova opzione terapeutica standard in questo contesto, ma è necessario un bilanciamento tra l’efficacia e la tollerabilità del trattamento per ciascun paziente.
Fonte
Nat Med. 2024 Aug;30(8):2235-2241.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38830994/
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