Mieloma e Car-T cells: ci vuole ancora prudenza

Ultimamente si è molto parlato di terapie a base di Car-T Cells anche nella cura del Mieloma Multiplo refrattario e ci sono arrivate molte richieste di informazioni riguardo questa nuova opzione terapeutica. Il 90% dei malati affetti da Mieloma va incontro a recidiva ed esistono ad oggi diversi approcci per frenarne il decorso. Ma alcuni soggetti non reagiscono positivamente alle cure ad oggi disponibili e lo studio di fase 2 KarMMa ha coinvolto proprio questa platea: 128 pazienti con Mieloma refrattario già sottoposti ad almeno tre precedenti terapie che sono stati trattati con infusione a base di Car-T cells.

I risultati sono promettenti: il 73% dei pazienti ha risposto alla terapia e la sopravvivenza mediana libera da progressione è dalle 2 alle 5 volte superiore rispetto a quella attualmente stimata per questa popolazione di pazienti. La ricerca ha fatto quindi un importante passo avanti anche se bisogna muoversi ancora con estrema prudenza. Per chiarire i dubbi e rispondere alle domande che ci arrivano in merito da pazienti e caregiver abbiamo intervistato Maria Teresa Petrucci, Dirigente Medico, Azienda Policlinico Umberto I, Sapienza Università di Roma, esperta nel campo del Mieloma Multiplo.

Certamente i risultati sono promettenti ed è importante che la ricerca non si fermi per trovare risposte sempre più efficaci. Ma bisogna ancora muoversi con prudenza ed evitare di dare false speranze ai pazienti perché al momento non si parla di una procedura applicabile a tutti. Lo studio è ancora in corso ed è necessario quindi attendere che la sperimentazione venga conclusa. Sappiamo infatti che ogni terapia, compresa l’utilizzo delle Car-T, può avere una importante tossicità per cui è necessario selezionare con estrema attenzione i pazienti che possono accedere alle singole terapie considerando anche che spesso i pazienti con Mieloma sono anziani, età maggiore di 70 anni, fragili e con possibili comorbidità.

Parliamo, nel caso del Mieloma, di una malattia ad andamento cronico per cui è necessario anche verificare nel tempo l’effettiva durata della risposta e valutare il rapporto rischio/beneficio.Ma il messaggio rimane di speranza e la ricerca, ripeto, continua a trovare diverse e promettenti soluzioni per questa malattia. Abbiamo tante famiglie di farmaci che hanno allungato moltissimo non solo la sopravvivenza ma hanno migliorato anche la qualità di vita del paziente.

Senza dubbio gli anticorpi monoclonali di ultima generazione, negli ultimi quattro anni ne sono stati approvati due con i quali otteniamo ottimi risultati. Nel trattamento della malattia vengono associati ad altre due famiglie di farmaci, gli inibitori del proteasoma e gli immunomodulanti che rientrano nella classe di farmaci biologici e sempre meno chemioterapici con un impatto molto positivo sulla qualità di vita dei pazienti.

I risultati ottenuti negli ultimi anni sono molto incoraggianti: oggi la sopravvivenza mediana dei pazienti è di 8 anni e non sono pochi i pazienti trattati con autotrapianto di cellula staminali più di 15 anni fa. Bisogna valutare che solo agli inizi del duemila le persone affette da Mieloma Multiplo avevano un’aspettativa di vita di poco più di un anno e le molecole disponibili erano pochissime. Oggi anche quando si ripresenta la malattia, che è un po’ la storia naturale di questo tumore, abbiamo tante opzioni terapeutiche: dal trapianto, che di solito, con alcune eccezioni, viene eseguito in pazienti di età inferiore a 70 anni, alla disponibilità di diverse molecole di ultima generazione che possiamo utilizzare in associazione.

Questa neoplasia è considerata rara ma lo è solo se paragonata ad altri tumori solidi, come il tumore della mammella. Nell’ambito delle malattie ematologiche è la seconda per incidenza dopo il linfoma e se consideriamo, oltre le nuove diagnosi, anche i pazienti che convivono da tempo con la malattia la prevalenza è veramente importante. È fondamentale quindi che si parli di questo tumore e che si faccia sensibilizzazione, che le informazioni non circolino solamente nelle famiglie che purtroppo conoscono direttamente questa malattia.

Per questa patologia sono necessari ancora tanti studi, soprattutto per conoscere meglio la sua biologia, ma il dato positivo è la possibilità che abbiamo di curarla con molecole sempre più attive per cui è fondamentale parlarne per far sì che si arrivi ad una diagnosi sempre più precoce. È importante diagnosticare la malattia in fase inziale per cercare di evitare complicazioni importanti come l’insufficienza renale o le fratture ossee, ambedue di fortissimo impatto sulla qualità di vita del paziente.