β-talassemia e l’anemia falciforme: nuova era grazie all’editing  genetico

Cosa vuol dire exagamglogene autotemcel? Vuol dire un'ottima notizia per chi ha la β-talassemia o l’anemia falciforme. Si tratta di una terapia genica personalizzata che usa le cellule staminali del paziente per "correggere" il difetto della β-globina, in modo che l'organismo possa riprendere a produrre emoglobina fetale. Vuol dire ridurre, se non eliminare, le trasfusioni nella β-talassemia e le crisi dolorose nell'anemia falciforme. Vuol dire che la scienza continua a migliorare la qualità della vita di chi convive con una malattia del sangue.