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Lo studio DREAMM-8 è uno studio globale di fase 3, randomizzato e in aperto, in cui i pazienti sono stati suddivisi in due gruppi: uno che ha ricevuto BPd e un altro che ha ricevuto PVd. I pazienti sono stati seguiti per un periodo di circa 2 anni, con controlli regolari per monitorare la progressione della malattia e gli effetti collaterali. L’obiettivo principale dello studio DREAMM-8 era valutare la sopravvivenza libera da progressione, ovvero il tempo durante il quale i pazienti non mostravano progressione della malattia. Altri obiettivi includevano la sopravvivenza globale, il raggiungimento dello stato di malattia minima residua negativa e la durata della risposta al trattamento.I risultati hanno mostrato che il gruppo BPd ha avuto una sopravvivenza libera da progressione significativamente migliore rispetto al gruppo PVd. In particolare, il rischio di progressione della malattia o di morte è stato ridotto del 48% nel gruppo BPd rispetto al gruppo PVd. Inoltre, i pazienti trattati con BPd hanno mostrato una percentuale più alta di risposte complete o migliori (40% contro il 16% del gruppo PVd).Il trattamento con BPd è stato associato a effetti collaterali oculistici significativi, con il 79% dei pazienti che ha riportato problemi di vista, come visione offuscata o secchezza oculare. Questi effetti collaterali hanno portato a ritardi nelle somministrazioni o a riduzioni delle dosi del farmaco belantamab mafodotin. Tuttavia, la maggior parte degli eventi oculari si è risolta con il tempo e solo il 9% dei pazienti ha interrotto definitivamente il trattamento a causa di questi problemi. Nel gruppo PVd, invece, gli eventi oculari sono stati molto meno comuni.Il regime BPd ha dimostrato un significativo vantaggio in termini di sopravvivenza libera da progressione rispetto a PVd, e potrebbe quindi essere un’opzione terapeutica promettente per i pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario, in particolare quelli che hanno già ricevuto Lenalidomide. Tuttavia, gli effetti collaterali oculari rappresentano una sfida importante che richiede un’attenta gestione. I risultati dello studio hanno implicazioni importanti per il trattamento del mieloma multiplo, soprattutto nei pazienti che non rispondono più alle terapie convenzionali. BPd potrebbe offrire un’opzione più efficace, ma è necessario trovare un equilibrio tra i benefici del trattamento e la gestione degli effetti collaterali, in particolare quelli oculari.&nbsp;FonteN Engl J Med. 2024 Aug 1;391(5):408-421.<a target="_blank" rel="" href="https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38828951/">https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38828951/</a>&nbsp;

<h5>La terapia BPd</h5>

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Scopri le altre news

I pazienti affetti da mieloma multiplo spesso mostrano progressione della malattia dopo la terapia iniziale, creando la necessità di combinazioni di farmaci di seconda linea più efficaci. Belantamab mafodotin è un anticorpo coniugato diretto contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA, ossia il B-cell maturation antigen), considerato un bersaglio valido per il trattamento del mieloma multiplo. Un recente studio clinico denominato DREAMM-8 ha indagato l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci – belantamab mafodotin, pomalidomide e desametasone (BPd) – nel trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario. Questo regime terapeutico viene confrontato con un altro trattamento standard che includeva pomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd). I risultati dello studio hanno implicazioni importanti per il trattamento del mieloma multiplo

Belantamab mafodotin, pomalidomide e desametasone nella terapia del mieloma multiplo

Da metà ottobre a metà gennaio in oltre 700 punti vendita Tigotà, è stato possibile acquistare l’agenda Welcome to the beauty jungle, ideata e realizzata dal Gruppo Gottardo, per sostenere le Case Alloggio AIL in tutta Italia. Per ogni agenda venduta Tigotà ha devoluto 1 euro all’Associazione. &nbsp;Grazie alla generosità di Tigotà e al prezioso sostengo dei nostri donatori, sono stati raccolti 118.824 euro e l'assegno è stato consegnato oggi a Verona al Presidente Nazionale AIL Giuseppe Toro da parte di Marco Scattolin, Responsabile Marketing Tigotà. I fondi verranno utilizzati per sostenere il servizio delle Case Alloggio AIL.Migliorare la qualità di vita del malato e delle loro famiglie è un obiettivo prioritario di AIL. Le case AIL, presenti in 38 sezioni provinciali AIL, sono strutture costruite in prossimità dei centri ematologici e gestite dalle Sezioni provinciali dell’associazione con l’obiettivo di ospitare pazienti onco-ematologici e loro familiari/caregivers quando si spostano temporaneamente dal luogo di residenza per le terapie. In totale le Sezioni AIL mettono a disposizione dei pazienti e dei loro familiari 88 unità immobiliari che comprendono 128 appartamenti e 5 residenze, alcuni in condivisione con altri ospiti, altri ad uso esclusivo. I posti letto destinati ai pazienti onco-ematologici e ai loro caregivers sono in totale 670, nel 2023 sono stati ospitati complessivamente 1.117 pazienti e 1.278 familiari, 62.898 il totale delle notti offerte.&nbsp;&nbsp;

<h4>Tigotà a sostegno dell'accoglienza gratuita per i pazienti in cura lontano da casa</h4>

“La diagnosi di un tumore del sangue&nbsp;ha spesso un impatto devastante sulla vita del paziente e di chi gli sta vicino – afferma Giuseppe Toro, Presidente Nazionale AIL - Oltre allo sconvolgimento emotivo, il malato deve anche affrontare una serie di difficoltà pratiche, che si aggiungono allo stress per le cure. Migliorare la qualità di vita del malato e delle loro famiglie è uno degli obiettivi della nostra Associazione, e lo facciamo ogni giorno da oltre 50 anni, grazie ai nostri 17.000 volontari e alle 83 sezioni territoriali AIL che operano in tutto il Paese. Uno dei servizi principali di AIL, in grado di dare risposte concrete a pazienti e caregiver, è rappresentato dall’ospitalità gratuita presso le Case AIL a coloro che devono affrontare lunghi periodi di cura lontano da casa, e alle loro famiglie. Tigotà, grazie al progetto dedicato all’agenda Welcome to the beauty jungle, è vicina ad AIL – continua il Presidente Toro – e siamo molto orgogliosi di poter dare un ulteriore impulso alla nostra attività di ospitalità presso le Case AIL anche grazie a questa importante iniziativa benefica.”&nbsp;&nbsp;“L’agenda è diventata un appuntamento immancabile, per Noi e per tutti i nostri Clienti. – dichiara Marco Scattolin, Responsabile Marketing Tigotà - La proposta di un oggetto originale, comodo, colorato e vivace, un classico come l’agenda, è diventata una vera e propria raccolta fondi, a cui i Clienti partecipano ogni anno sempre più numerosi e con grande entusiasmo. Capita spesso che, chi acquista l’agenda, promuova l’iniziativa spontaneamente nei propri profili social, questo ci riempie di orgoglio e, soprattutto, dimostra una notevole vicinanza e sensibilità verso il progetto. L’agenda Tigotà è, da sempre, legata ad iniziative sociali e ad associazioni presenti ed attive nel territorio nazionale, impegnate nella ricerca scientifica o nel miglioramento della qualità di vita di Persone bisognose di sostegno. L’agenda 2025 è stata realizzata per sostenere AIL, Associazione che da oltre 55 anni promuove e sostiene la ricerca per combattere i tumori del sangue. AIL è un punto di riferimento importante e insostituibile per i pazienti e per le loro famiglie, in quanto li prende per mano accompagnandoli in tutte le fasi della malattia. Sempre in totale trasparenza nella raccolta e nella gestione dei fondi e delle risorse.”&nbsp;&nbsp;

<h4 style="text-align: start">LE PAROLE DEI PROTAGNOSTI</h4>

Tigotà a sostegno delle Case AIL

AIL lancia la nuova campagna di comunicazione integrata “Un Uovo per la Vita” dedicata all’iniziativa Uova di Pasqua, affidata a Lateral, Studio di Branding &amp; Comunicazione guidato da Federica Bello e Francesco Fallisi, con la direzione creativa di Francesco Fallisi e Simona Angioni. L’iniziativa Uova di Pasqua AIL, in programma nei giorni 4, 5 e 6 aprile in tutta Italia, storico appuntamento con la solidarietà promosso dall’Associazione che da oltre 55 anni è al fianco dei pazienti ematologici e delle loro famiglie, viene realizzata da 32 anni grazie al contributo di migliaia di volontari e all’opera delle sue 83 sezioni AIL provinciali. La manifestazione ha permesso in tanti anni di sostenere e mettere in campo importanti progetti di Ricerca Scientifica e Assistenza e ha contribuito a far conoscere i rilevanti progressi e i risultati ottenuti nel trattamento dei tumori del sangue.La campagna, che si articola su più media, ha la sua massima espressione nello storytelling dello spot video. Un film che attraverso una serie di ritratti emozionanti mostra il valore solidale che simboleggia l’Uovo di Pasqua AIL. Il momento più toccante si manifesta nel ritratto finale, che ritrae una paziente ematologica, sottolineando il significato profondo rappresentato dalla scelta di un Uovo di Pasqua AIL.“Per chi affronta un tumore del sangue, quest’uovo non è solo un simbolo pasquale, ma rappresenta la speranza e un futuro oltre la malattia” afferma Rita Smoljko, Responsabile Comunicazione AIL.Daniele Scarpaleggia, coordinatore del progetto, sottolinea inoltre: “Attraverso questa campagna vogliamo trasmettere un messaggio di solidarietà e di vicinanza ai pazienti e alle loro famiglie. L’Uovo di Pasqua AIL è un piccolo grande gesto che può fare la differenza per chi sta affrontando un momento difficile”.AIL da oltre 55 anni mette al primo posto il paziente con tumore del sangue e il sostegno alla Ricerca Scientifica. I risultati negli studi scientifici e le terapie innovative sempre più efficaci e mirate, hanno determinato grandi miglioramenti nella diagnosi e nella cura dei pazienti ematologici, adulti e bambini. È necessario proseguire intensamente su questa strada e investire con continuità sempre più risorse nella Ricerca per raggiungere ulteriori traguardi e rendere queste malattie sempre più guaribili. L’Ematologia italiana attraverso i Centri di Terapia e grazie all’opera quotidiana delle 83 sezioni provinciali AIL e delle sue migliaia di volontari, garantisce la continuità assistenziale e terapeutica.&nbsp;&nbsp;

<h5>Un Uovo per la vita</h5>

Creative Studio: Lateral Creative HubFounder &amp; Executive Creative Directors: Francesco Fallisi, Federica BelloCreative Directors: Francesco Fallisi, Simona AngioniArt Directors: Francesco Fallisi, Valeria ParoccoCopywriters: Simona Angioni, Giorgio Menaldo&nbsp;Campagna Video&nbsp;Director: William91 AD: Alberto CalveriDOP: Stefano BellaCasa di Produzione: Sedici:9Executive Producer: Alessandra Scirano&nbsp;Direttore di Produzione: Roberto Santorsola&nbsp;Producer: Elisabetta Sciannelli Scenografo: Daniele CarzanigaArt Buyer: Alessandra Alberello Conti&nbsp;Stylist: Alessia Fornara, Federica FogliaMUA - Hairstylist: Angela MandaglioPost produzione: Sedici:9Editor: Simone Boccalari @Sedici9&nbsp;Colorist: Diego La Rosa Sonorizzazione e mix: Disc to DiscDirezione Voci: Silvia StortiniCast: Samantha Silvestri, Laura Rupa Bertolino,Vincenzo&nbsp;Sinacori, Carrafiello Roberta, Samuel Hot&nbsp;Campagna Foto&nbsp;Fotografo: Carlo Furgeri GilbertAssistente: Francesco AndreoliMUA - Hairstylist: Chiara CividiniCasa di Produzione: Studio NicamaCGI: Studio Nicama

<h4>Credits</h4>

Un uovo per la vita: la nuova campagna dedicata alle uova di Pasqua AIL

Il mieloma multiplo è generalmente trattato con regimi di combinazione a tre o quattro farmaci che includono inibitori del proteasoma, immunomodulatori e anticorpi monoclonali anti-CD38. Tuttavia, dopo il trattamento iniziale la maggior parte dei pazienti presenta una progressione della malattia e dunque necessita di nuove opzioni terapeutiche efficaci.Belantamab mafodotin è un coniugato farmaco-anticorpo (il cui acronimo è ADC, dall’inglese antibody-drug conjugate) che si lega all’antigene di maturazione delle cellule B sulle cellule del mieloma, inducendo la loro distruzione tramite più meccanismi – fra cui citotossicità diretta, citotossicità mediata da anticorpi e morte cellulare immunogenica. Il farmaco ha già dimostrato di migliorare la durata della risposta a lungo termine, motivo per cui è stato testato in combinazione con altri trattamenti standard.

<h2>Background</h2>

Lo studio di fase 3 DREAMM-7 ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di belantamab mafodotin in associazione con bortezomib e desametasone rispetto a daratumumab, bortezomib e desametasone nei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario che avevano ricevuto almeno una linea di trattamento precedente. L’obiettivo principale era valutare la sopravvivenza libera da progressione, mentre gli obiettivi secondari includevano la sopravvivenza globale, la durata della risposta e la negatività della malattia minima residua.Nell’analisi presentata al congresso dell’American Society of Hematology del dicembre 2024 sono stati inclusi 494 pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, seguiti per una mediana di 28,2 mesi (intervallo da 0,1 a 40 mesi). La terapia con belantamab mafodotin in associazione con bortezomib e desametasone ha dimostrato una sopravvivenza libera da progressione significativamente più lunga rispetto a quella con daratumumab, bortezomib e desametasone: 36,6 mesi con la prima associazione rispetto ai 13,4 mesi registrati con la seconda associazione. I pazienti trattati con belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone avevano quindi un 59% in meno di rischio di progressione della malattia rispetto a quelli trattati con daratumumab, bortezomib e desametasone. Per quanto riguarda la durata della risposta, l’associazione belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone ha mostrato una durata della risposta superiore (35,6 mesi rispetto ai 17,8 mesi avuti con daratumumab, bortezomib e desametasone); inoltre il 25% dei pazienti trattati con belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone ha ottenuto una risposta completa e negatività della malattia minima residua, rispetto al 10% dei pazienti trattatati con daratumumab, bortezomib e desametasone. I tassi di sopravvivenza a 18 mesi erano pari all’84% nei soggetti trattati con belantamab mafodotin in associazione con bortezomib e desametasone rispetto al 73% di quelli trattati con daratumumab, bortezomib e desametasone. Infine, il beneficio dell’associazione belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone si è mantenuto anche dopo un ulteriore trattamento, indicando un prolungamento significativo del tempo prima della progressione della malattia.

<h4>Lo studio DREAMM-7</h4>

In conclusione, hanno sottolineato i ricercatori, lo studio DREAMM-7 ha dimostrato che nei pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario l’associazione belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone offre vantaggi significativi rispetto a quella con daratumumab, bortezomib e desametasone, garantendo migliore sopravvivenza libera da progressione, risposte più profonde e più durature, maggiore tasso di negatività della malattia minima residua e trend favorevole nella sopravvivenza globale.Tali risultati suggeriscono che l’associazione belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone potrebbe diventare un nuovo standard di trattamento per i pazienti con mieloma multiplo con prima o successive recidive.&nbsp;Fonte: ASH24: P772

<h2>Conclusioni</h2>

Congresso ASH 2024: lo studio di fase 3 DREAMM-7 sul mieloma multiplo.

Il mieloma multiplo è un tumore ematologico delle plasmacellule del midollo osseo, che provoca un’eccessiva produzione di proteine anomale, con danni multidistrettuali (ossa, reni, sistema immunitario). La terapia standard include una combinazione di farmaci immunomodulanti, inibitori del proteasoma e corticosteroidi, seguita – nei pazienti idonei – da un trapianto autologo di cellule staminali (ASCT). La terapia di consolidamento, come l’uso di bortezomib-lenalidomide-desametasone (il cui acronimo è: VRD), viene somministrata dopo il trapianto per migliorare la profondità della risposta e prolungare la sopravvivenza libera da malattia.

Il trial randomizzato di fase 3 EMN01/HOVON95 ha analizzato i benefici a lungo termine del trattamento di consolidamento con bortezomib-lenalidomide-desametasone (VRD) seguito da mantenimento con lenalidomide nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDTE-MM) eleggibili al trapianto. Il traguardo principale del successivo trial EMN02/HOVON95 era valutare la sopravvivenza libera da progressione (PFS), e l’aggiornamento presentato al congresso dell’American Society of Hematology, del dicembre 2024, si è concentrato sulla sopravvivenza globale (OS) dopo un follow-up di circa 10 anni.Lo studio ha coinvolto 1503 pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, di cui 1500 erano eleggibili. I pazienti hanno ricevuto un trattamento di induzione con bortezomib-ciclofosfamide-desametasone (VCD) prima di essere divisi in due gruppi per la fase di intensificazione. I pazienti candidabili a trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) sono stati trattati con una o due dosi di melfalan ad alte dosi; i pazienti non candidabili al trapianto autologo di cellule staminali sono stati trattati con bortezomib-melfalan-prednisone (VMP).Dopo tale fase, i pazienti sono stati randomizzati in due gruppi: un gruppo con consolidamento con bortezomib-lenalidomide-desametasone (451 pazienti) trattato con 2 cicli, e un gruppo senza consolidamento (427 pazienti) che è passato direttamente al mantenimento. Dopo il consolidamento, tutti i pazienti hanno ricevuto mantenimento con lenalidomide fino a progressione o intolleranza.Dopo 10 anni, il 50% dei pazienti nel gruppo senza consolidamento era ancora in vita, contro il 64% nel gruppo con consolidamento. I pazienti nel gruppo con consolidamento hanno vissuto in media 4,7 mesi in più rispetto a quelli senza consolidamento. Il beneficio della sopravvivenza è stato osservato in quasi tutti i gruppi di trattamento, indipendentemente dal tipo di intensificazione ricevuta. I pazienti sottoposti a singolo trapianto autologo di cellule staminali hanno mostrato una sopravvivenza globale a 10 anni del 61% nel gruppo con consolidamento rispetto al 54% del gruppo senza consolidamento. I pazienti sottoposti a doppio trapianto autologo di cellule staminali hanno mostrato una sopravvivenza globale a 10 anni del 74% nel gruppo con consolidamento rispetto al 58% del gruppo senza consolidamento. I pazienti trattati con bortezomib-melfalan-prednisone (e nessun trapianto) hanno mostrato una sopravvivenza globale a 10 anni del 62% nel gruppo con consolidamento rispetto al 39% del gruppo senza consolidamento.Dopo il consolidamento, il 34% dei pazienti ha raggiunto una risposta completa o una risposta migliore, rispetto al 18% di quelli senza consolidamento. Alla fine della terapia di mantenimento con lenalidomide, il 59% dei pazienti con consolidamento aveva ottenuto una risposta completa o una risposta migliore, rispetto al 48% dei pazienti senza consolidamento.Il beneficio del consolidamento non è però stato osservato nei pazienti con anomalie citogenetiche ad alto rischio, in particolare quelli con del(17p13).Gli effetti collaterali del trattamento bortezomib-lenalidomide-desametasone sono stati considerati accettabili e gestibili. Il tasso di tumori secondari (esclusi i tumori della pelle) dopo 10 anni è stato simile nei due gruppi (10% nel gruppo consolidamento, 12% nel gruppo senza consolidamento).

Lo studio EMN02/HOVON95

Lo studio presentato al congresso 2024 dell’ASH ha dimostrato che nei pazienti con mieloma multiplo eleggibili al trapianto il trattamento di consolidamento con bortezomib-lenalidomide-desametasone seguito da mantenimento con lenalidomide migliora significativamente la sopravvivenza globale.I risultati supportano l’uso del consolidamento con bortezomib-lenalidomide-desametasone quale strategia per prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità della risposta alla terapia. Tuttavia, nei pazienti con anomalie citogenetiche ad alto rischio il beneficio è meno evidente, suggerendo la necessità di strategie alternative per tali pazienti.&nbsp;Fonte: ASH24: P674

Congresso ASH 2024: una combinazione di farmaci migliora la sopravvivenza globale nel mieloma.

La leucemia linfatica cronica è un tumore ematologico a lenta progressione che colpisce i linfociti B, causando un accumulo anomalo di tali cellule nel midollo osseo e nel sangue. Sebbene i trattamenti standard abbiano migliorato gli esiti per i pazienti, la leucemia linfatica cronica recidivante rimane difficile da curare e spesso ha una prognosi sfavorevole.In tale contesto, la terapia CAR-T anti-CD19 (CART-19) si pone oggi come un trattamento innovativo che utilizza linfociti T geneticamente modificati per riconoscere e distruggere le cellule tumorali esprimenti CD19. La terapia CAR-T ha mostrato risposte durature, con alcuni pazienti che rimangono liberi dalla malattia per oltre 10 anni senza necessità di ulteriori trattamenti.

Un nuovo studio statunitense – presentato al congresso dell’American Society of Hematology nel dicembre 2024 – ha analizzato i risultati a lungo termine della terapia CAR-T in pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria. Lo studio ha incluso pazienti trattati in due trial clinici con terapia CAR-T mirata al CD19, con o senza la continuazione del farmaco ibrutinib, un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTKi). L’analisi si è concentrata su 31 pazienti che hanno ottenuto una risposta almeno parziale al trattamento senza progressione della malattia per almeno un anno. Scopo dello studio era di misurare la sopravvivenza globale (OS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) a lungo termine.Il follow up mediano dopo l’infusione di cellule CART è stato di 6,5 anni. A 5 anni dall’infusione la sopravvivenza libera da progressione è stata del 57,1% nei pazienti trattati con CAR-T da sola e del 64,7% nei pazienti che hanno continuato ibrutinib. La sopravvivenza globale a 5 anni è stata del 78,6% per i pazienti trattati con sola CAR-T e del 70,6% per i pazienti con ibrutinib. Dopo 4 anni senza progressione, nessun paziente ha avuto ricadute.22 pazienti (71%) hanno ottenuto una remissione completa (CR) entro il primo anno e questi pazienti hanno avuto una sopravvivenza e una sopravvivenza libera da progressione significativamente migliori rispetto a quelli che hanno avuto una risposta parziale. 9 pazienti (29%) non hanno raggiunto una remissione completa, con una prognosi meno favorevole.Tra gli effetti collaterali si segnalano: ipogammaglobulinemia e persistenza delle cellule CAR-T. Il 90% dei pazienti ha ricevuto almeno una volta infusioni di immunoglobuline per prevenire infezioni. Il 64,5% dei pazienti ha continuato a ricevere infusioni mensili alla fine del follow-up. Nei pazienti in remissione, le cellule B nel sangue erano quasi assenti anche fino a 10 anni dopo il trattamento, suggerendo che le cellule CAR-T erano ancora attive.11 pazienti su 17 (64,7%) hanno interrotto ibrutinib mentre erano in remissione. 10 di tali pazienti (91%) sono rimasti in remissione senza bisogno di ulteriori trattamenti. Il tempo medio per interrompere ibrutinib dopo CAR-T è stato 1,2 anni. 4 pazienti (23,5%) hanno continuato ibrutinib fino all’ultimo follow-up. 2 pazienti (11,8%) sono passati a un altro inibitore della tirosin-chinasi di Bruton a causa di effetti collaterali di ibrutinib (come fibrillazione atriale e dolori articolari).Purtroppo, 4 pazienti sono deceduti durante il follow-up: 1 per progressione della leucemia linfatica cronica, 2 per infezioni, 1 per un nuovo tumore primario.

<h4>Il nuovo studio</h4>

Lo studio presentato dimostra che la terapia CAR-T anti-CD19 offre risultati a lungo termine positivi per i pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, specialmente per quelli che raggiungono una remissione completa entro il primo anno. La maggior parte dei pazienti che raggiungono un anno senza progressione rimane libera dalla malattia per oltre 5 anni, suggerendo che alcuni potrebbero essere effettivamente curati.L’aggiunta di ibrutinib può essere utile, ma molti pazienti in remissione hanno potuto sospenderlo senza perdere il beneficio della terapia CAR-T. Tuttavia, gli effetti collaterali, come ipogammaglobulinemia, richiedono un monitoraggio continuo.&nbsp;Fonte: ASH24: P588

Congresso ASH 2024: curare la leucemia linfatica cronica con la terapia CAR-T anti-CD19

La leucemia linfatica cronica è un tumore ematologico a lenta progressione che colpisce i linfociti B, causando un accumulo anomalo di tali cellule nel midollo osseo e nel sangue. Ibrutinib, un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton, ha rivoluzionato il trattamento della leucemia linfocitica cronica dimostrando un miglioramento significativo nella sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia tradizionale, anche nei pazienti con caratteristiche genomiche ad alto rischio.

Al congresso dell’American Society of Hematology, del dicembre 2024, è stata presentata e discussa un’analisi internazionale (presenti anche ricercatori italiani) che ha incluso dati provenienti da due trial clinici di fase 3 (RESONATE-2 e ECOG-ACRIN E1912) con un follow-up mediano di 10 anni dalla diagnosi e 8 anni dalla randomizzazione, che costituisce il più lungo monitoraggio disponibile per un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton utilizzato in prima linea per la leucemia linfatica cronica. Gli stessi ricercatori avevano precedentemente dimostrato che il trattamento di prima linea con ibrutinib si associa a tassi di sopravvivenza globale simili a quelli della popolazione generale di pari età, con un follow-up mediano di 5,9 anni dalla diagnosi iniziale. Tuttavia, non è ancora chiaro se tale risultato possa valere anche per i pazienti con caratteristiche genomiche ad alto rischio.L’analisi presentata ha considerato e valutato 490 pazienti trattati con ibrutinib, da solo o in combinazione con rituximab. I pazienti avevano una età mediana di 61 anni e il 36,5% di essi aveva almeno 65 anni. Il 21,8% aveva la delezione del(11q), il 7,8% presentava del(17p) e/o mutazione TP53, e il 54,7% aveva un profilo IGHV non mutato, tutti fattori associati a una prognosi peggiore. La sopravvivenza è stata confrontata con quella della popolazione generale degli Stati Uniti di pari età, utilizzando i dati del Centers for Disease Control and Prevention.Dopo 9 anni dalla randomizzazione, il tasso di sopravvivenza globale è stato dell’81,2% nei pazienti trattati con ibrutinib e dell’82,0% nella popolazione generale di pari età.Nei pazienti con caratteristiche ad alto rischio, la sopravvivenza globale a 9 anni è stata del 79,5% nei soggetti trattati con ibrutinib e dell’83,2% nella popolazione generale di pari età. Nei pazienti con età ≥65 anni, la sopravvivenza globale a 9 anni è stata 68,7%, lo stesso valore riscontrato nella popolazione generale. Nei pazienti con età inferiore ai 65 anni il tasso di sopravvivenza a 9 anni era 89,3%, simile al 90,0% della popolazione generale. Dall’inizio della diagnosi, la sopravvivenza a 15 anni è stata del 78,4% nei pazienti trattati con ibrutinib e del 72,0% nella popolazione generale di pari età.Da precisare ancora che il 59,8% dei pazienti ha interrotto il trattamento, principalmente a causa di effetti collaterali (43%) e progressione della malattia (20,5%). E che il 31,8% dei pazienti stava continuando il trattamento al momento dell’analisi.

<h4>La nuova analisi</h4>

L’analisi presentata al congresso ASH 2024 ha dimostrato che ibrutinib migliora la sopravvivenza globale nei pazienti con leucemia linfatica cronica trattati in prima linea, con risultati simili alla popolazione generale di pari età. Il beneficio è stato osservato indipendentemente dall’età o dalla presenza di caratteristiche genomiche ad alto rischio. E’ pertanto confermato il ruolo di ibrutinib come terapia standard per la leucemia linfatica cronica in prima linea, offrendo un beneficio duraturo a lungo termine.&nbsp;Fonte: ASH24: P4615